국내 연구진이 유전성 소뇌실조증 동물모델에서 인체 유래 줄기세포 투여에 의한 치료적 효능 검증에 성공하여 주목을 받고 있다.

소뇌실조증(Cerebellar Ataxia)은 소뇌의 손상으로 근육운동이 불완전해 걷기조차 힘들 정도로 정상적인 운동이 불가능해지는 희귀 질환이다. 정확한 발병원인과 발생과정에 대해서는 아직 밝혀지지 않았으나 경우에 따라서 대사성 원인에 의해 생기거나 유전자 질환에 의해 생기는 경우가 많다.

한국보건산업진흥원(원장 차순도, 이하 진흥원)은 경북대학교 생명공학부 김상룡 교수, 경북대학교 의과대학 약리학교실 석경호 교수, 칠곡경북대학교병원 신경과 이호원 교수와 ㈜코아스템켐온(김경숙 상임고문) 공동 연구팀의 유기적 협력 연구를 통해, 유전성 소뇌실조증 동물모델에서 인체 유래 줄기세포 투여에 의한 운동기능 및 신경세포 보호 효능을 검증하는 데 성공했다고 밝혔다.
 

▲ 경북대학교 생명공학부 김상룡 교수, 의과대학 약리학교실 석경호 교수, 칠곡경북대학교병원 신경과 이호원 교수, ㈜코아스템켐온 상임고문 김경숙 이사

“소뇌실조증”은 치매나 파킨슨병과 같은 신경퇴행성 뇌질환이다. 전세계 소뇌실조증 환자는 263만명으로, 정확한 발병원인과 발생과정이 명확하게 밝혀지지 않은 희귀질환 중 하나이다. 게다가 진단이 어렵고 증상마저 다양하여 마땅한 치료제가 없는 안타까운 실정이다.

연구팀은 소뇌실조증 극복을 위한 치료 전략으로, 뇌염증 반응을 억제하거나 완화 시키는 항염증 능력과 신경보호인자 분비를 유도할 수 있는 인체 유래 중간엽 줄기세포를 유전성 소뇌실조증 동물모델의 소뇌와 연수사이에 있는 지주막하 공간(이하 척수강) 안으로 투여하여 치료 효과를 연구하였다.

연구 결과, 인체 유래 중간엽 줄기세포를 유전성 소뇌실조증 동물모델의 척수강 내로 투여한 것이 투여하지 않은 모델에 비해 소뇌 내 신경영양인자가 유의미하게 증가함을 확인하였다. 

특히, 줄기세포를 투여하지 않은 모델에서는 신경영양인자의 수준이 정상 동물모델에 비해 약 절반 정도 감소했지만, 줄기세포를 투여한 경우 신경영양인자 수준이 정상 동물모델과 유사한 수준으로 보존되었다. 

이러한 결과는 인체 유래 중간엽 줄기세포가 신경세포를 보호하고 소뇌 기능 회복과 보존에 긍정적인 영향을 미칠 수 있음을 보여준 것이다.

이와 함께, 동물모델의 소뇌에서 세포 성장, 염증 반응, 조직 재생 등을 조절하는 단백질인 'FSTL1' 단백질 발현을 증가시켜 항염증 효과를 유도하고, 신경세포 보존율을 높이는데 긍정적인 영향을 미치는 것도 확인할 수 있었다.

▲ SCA2 동물모델에서 hMSCs 투여에 의한 운동 기능 개선 및 소뇌 신경세포 보호 확인

궁극적으로 인체 유래 중간엽 줄기세포를 투여받은 생쥐의 운동 능력을 평가한 결과, 손상된 신경 기능이 정상 수준의 운동 능력으로 돌아온 것을 확인할 수 있었다.

연구를 주도한 김상룡 교수는 “이번 연구성과는 실효적 치료제가 없는 소뇌실조증에 대하여 인체 유래 중간엽 줄기세포의 활용이 중요한 방안이 될 수 있음을 보여주며, 소뇌실조증 치료제 개발과 연관된 임상 연구 확대에 크게 도움이 될 수 있을 것”이라고 밝혔다.

이번 연구는 보건복지부의 첨단의료기술개발사업과 공익적의료기술연구사업의 지원으로 수행되었으며, 세포 및 조직 공학 분야 우수 국제학술지인 Stem Cell Research & Therapy에 11월 9일 게재되었다. 

글. 우정남 기자 insight1592@gmail.com